Abstract FR:

La 4e de couverture indique : "Les Déficits Immunitaires Combinés Sévères (DICS) sont des affections rares et hétérogènes, caractérisées par un dysfonctionnement profond de l'immunité cellulaire et humorale. On distingue les DICS B+ (avec cellules B présentes) et les DICS B- (absence de cellules B). Nous avons analysé le devenir de 214 greffes de moelle osseuse haploidentiques, réalisées chez 178 patients consécutifs, traités dans 18 centres européens, pour DICS B+ ou B- avec adénosine désaminase normale, et par ailleurs le suivi de 10 patients, traités pour dysgénésie réticulaire et ayant reçu 15 transplantations de moelle osseuse haploidentiques. Nous avons pu démontrer pour la première fois une différence d'évolution entre les deux grandes catégories de DICS, les DICS B+ ayant un meilleur pronostic que les DICS B-, avec une survie sans maladie de 60 % contre 35 % (p = 0. 002), alors que les caractéristiques des patients lors de la transplantation étaient identiques, notamment en ce qui concerne l'âge (meilleur pronostic des greffes effectuées avant l'âge de six mois) ou l'état pulmonaire (gravité d'une infection pulmonaire prégreffe). L'utilisation d'un conditionnement prégreffe par BUSULFAN et ENDOXANa semblé plus important pour les patients DICS B-, pour l'obtention d'une prise de greffe et d'une reconstitution immunitaire satisfaisante, mais ces patients ont également présenté une plus grande mortalité précoce du fait d'infections et de difficultés à la prise de greffe, et d'une incidence plus importante des réactions du greffon contre l'hôte. Pour les dysgénésies réticulaires, un conditionnement myéloablatif semble indispensable à une prise complète de greffes myéloi͏̈de et lymphoi͏̈de et son utilisation systématique devrait améliorer les résultats. Les principaux problèmes des transplantations de moelle osseuse haploidentiques sont discutés, à savoir les problèmes de réaction du greffon contre l'hôte imposant une déplétion T et les problèmes du délai de la reconstitution immunitaire, sources importantes de morbidité et de mortalité. "