Apports et limites de l'évaluation économique des innovations biomédicales : l'exemple de la thérapie cellulaire en cancérologie
Institution:
Paris 2Disciplines:
Directors:
Abstract EN:
The thesis studies how public economics tools (mainly the cost-benefit analysis) can be used for the evaluation of biomedical innovations and for the optimisation of their technological diffusion. In a first part, we discuss the main methodological questions of the application of different tools, based on the cost-benefit analysis, in the health care field, and more precisely on the field of biomedical innovations. In a second part, we present different empirical works about the economic evaluation of the peripheral blood stem cell transplantation. The pbpc transplantation is a major innovation in the field of cell therapy for the treatment of cancer. The empirical works try to illustrate the methodological questions raised in the first part. Our research programme leads to question the foundation of cost-benefit analysis and its relationship with cost-effectiveness and cost-utility analyses. The main interest of cost-effectiveness analysis and cost-utility analysis for our empirical work was to allowed early evaluations based on surrogate endpoints. Early economic evaluation can give early economic arguments that can be used in the decision making process of the adoption of an innovation. We show, with the example of pbpc transplantation that economic evaluation can interact with the diffusion of a biomedical innovation, if it is realised early in the development and diffusion process. The empirical works presented in this thesis were realised in the context of a very close collaboration with biologists and clinicians. We hope that the more general lessons coming from this experience will contribute to a reconciliation of economic analysis and medical practice.
Abstract FR:
Cette these etudie comment les outils d'analyse empruntes a l'economie publique (notamment l'analyse de type cout-benefice) peuvent s'appliquer a l'evaluation des innovations biomedicales et contribuer a l'optimisation de leur trajectoire technologique et de diffusion. Dans une premiere partie, nous discutons de facon detaillee les principaux problemes methodologiques que souleve inevitablement l'application des differents outils fondes sur l'analyse cout-benefice, tant de facon generale dans le champ de la sante, que de facon plus specifique pour l'evaluation des innovations biomedicales. Dans une seconde partie, nous presentons differentes recherches empiriques d'evaluations economiques appliquees a l'une des innovations therapeutiques majeures des vingt dernieres annees en cancerologie, la therapie cellulaire et notamment l'autogreffe de cellules souches du sang peripherique (cssp), qui efforcent d'illustrer pratiquement des problemes methodologiques. Notre programme de recherche conduit inevitablement a interroger les fondements conceptuels de l'analyse de type cout-benefice et leur filiation avec les outils plus communement appliques en economie de la sante: analyse cout-efficacite et analyse cout-utilite. L'interet essentiel de ces deux dernieres analyses pour notre objet est d'autoriser des evaluations sur la base de donnees partielles des l'origine du cycle de l'innovation et donc de fournir precocement des elements economiques d'aide a la decision. Nous montrons, avec l'exemple des cssp que l'evaluation economique de type coutbenefice est capable d'interagir effectivement avec la diffusion des innovations biomedicales, a condition d'etre realisee de maniere precoce et iterative en collaboration avec les innovateurs et les leaders d'opinion du domaine que l'on etudie. Les recherches empiriques dont cette these fait etat ont donc fait l'objet d'une etroite collaboration entre economistes, cliniciens et biologistes. Nous avons l'espoir que les lecons plus generales que nous tirons de cette experience contribueront a rapprocher voire a reconcilier l'analyse economique et la pratique medicale.