L'évaluation économique des innovations thérapeutiques : enjeux méthodologiques : application à la cancérologie
Institution:
Aix-Marseille 2Disciplines:
Directors:
Abstract EN:
Most of therapeutic innovations in cancerology induce limited improvement of the expected health outcome but they are associated with an important increase in costs and toxicity of treatments. In this context, quality of life studies represent a key parameter in the evaluation of innovative treatments for cancer disease, and their articulation with economic evaluation is necessary to clarify the complex trade-offs implied by these innovations. Considering the example of a national program aimed to evaluate the clinical benefit of intensified chemotherapy in the treatment of breast cancer (PEGASE program), this work study methodological questions about the difficulty in handling economic or quality of life criteria for decision making in the context of uncertainty: clinical uncertainty about efficacy results, economic uncertainty in calculation of cost-effectiveness ratios, quality of life uncertainty when missing data occur. The question addressed in this work is to know whether the handling of uncertainty is necessary to clarify the results of economic evaluation and quality of life studies. In this context of uncertainty, using some more robust methodological approaches will permit in the future to place economic evaluation as a central component in medical decision making.
Abstract FR:
La plupart des innovations thérapeutiques récentes en cancérologie permettent, le plus souvent, d’obtenir des gains d’efficacité limités au prix d’une augmentation significative des coûts et de la toxicité. Dans ce contexte, les études de qualité de vie constituent un paramètre clé dans l’évaluation des nouvelles stratégies thérapeutiques, et leur articulation avec les évaluations économiques est indispensable pour éclairer les arbitrages complexes qu’impliquent ces innovations. A partir de l’exemple du programme d’évaluation des traitements d’intensification dans le cancer du sein (programme PEGASE), cette thèse développe une réflexion méthodologique sur les difficultés de prise en compte des critères de nature économique et de qualité de vie dans une optique d’aide à la décision, dans un contexte où les incertitudes sont multiples : incertitude sur le résultat médical, incertitude sur le résultat des analyses de qualité de vie caractérisées par la présence de données manquantes qui peuvent être de nature informative. Nous verrons au travers de cette thèse dans laquelle mesure une prise en compte des différentes sources d’incertitude peut contribuer à rendre l’analyse économique plus transparente, en explicitant les effets potentiels de ces sources d’incertitude sur les résultats des analyses. Dans un tel contexte, disposer d’approches méthodologiques robustes est appelé à devenir indispensable afin de permettre à l’analyse économique d’occuper une place plus importante dans la prise de décision publique.